Les cellules souches sont des cellules indifférenciées, capables de s'auto-renouveler, de proliférer et de se différencier en des cellules matures spécialisées.
Elles sont issues soit de l'embryon pré-implantatoire s'il s'agit de lignées de cellules souches embryonnaires pluripotentes, soit de tissus fœtaux, soit encore de tissus adultes.
Il existe plusieurs types de cellules souches :
- des cellules souches totipotentes, issues des premières divisions de l'œuf fécondé (jusqu'au 4ème jour), capables de donner naissance à tous les types de cellules de l'organisme et aux annexes placentaires, et les seules à permettre le développement complet d'un individu ;
- des cellules souches pluripotentes (lignées de cellules souches embryonnaires), issues d'un embryon pré-implantatoire de 5 à 7 jours, capables de donner naissance à plus de 200 types cellulaires représentatifs de tous les tissus de l'organisme ; les cellules germinales produisant les gamètes ont aussi un potentiel pluripotent ; enfin, on peut ranger également dans cette catégorie les cellules différenciées dites “reprogrammées” ;
- des cellules souches multipotentes (cellules fœtales et adultes), capables de donner naissance à un ou plusieurs types cellulaires, comme, par exemple, les cellules souches hématopoïétiques de la moelle osseuse, qui sont à l'origine des cellules sanguines (érythrocytes, monocytes, granulocytes...).
La médecine dite régénérative est une stratégie thérapeutique encore en cours de développement, visant à réparer une lésion ou un organe malade grâce à des cellules souches pour remplacer les cellules lésées ou malades.